革新的なアプローチで腎臓病に挑むNephrogen
バイオテック企業Nephrogenは、AIと遺伝子治療を組み合わせることで、腎臓病の進行を「逆転」させるという画期的なアプローチを開発しています。これは、多くの患者にとって健康の「安全」を確保し、病気の脅威から解放される可能性を秘めた重要な進展です。
創設者であるデメトリ・マキシム氏の母親が腎臓病を患い、彼自身も遺伝性多発性嚢胞腎（PKD）を受け継いだという個人的な経験が、この研究の原動力となっています。アメリカでは7人に1人が慢性腎臓病（CKD）を抱え、その約10%が遺伝的要因によるものです。マキシム氏は高校時代から、自身と他の患者のために治療法を見つけることに情熱を注いできました。
AIを活用した精密な薬剤送達システム
マキシム氏の「アハ体験」は、2021年にNature誌で発表された、CRISPR技術を用いてマウスのPKDが可逆的であることを証明した研究でした。スタンフォード大学で計算生物学の大学院生として腎臓研究に従事していた彼は、遺伝子治療がPKDを逆転させると確信しました。
しかし、最大の課題は、薬剤を病変細胞に直接、安全に送達するメカニズムの確立でした。この課題を解決するため、彼は2022年にNephrogenを設立。AIと高度なスクリーニング技術を駆使し、腎臓内の特定の細胞に遺伝子編集薬を安全に導入するための特殊な送達システムを開発しました。
Nephrogenは、現在FDAが承認している「運搬体」と比較して、薬剤を腎臓に輸送する効率が100倍も高い送達メカニズムの構築に成功したと主張しています。この高い効率性は、治療の「セキュリティ」と効果を飛躍的に向上させる可能性を秘めています。
臨床試験と未来への展望
Nephrogenの次の主要なステップは、開発した新規送達メカニズムと薬剤を臨床試験に進めることです。マキシム氏は2027年に臨床試験を開始する予定であり、現在400万ドルのシードラウンドを調達中です。
PKDと共に生きる中で直面する困難を考慮し、マキシム氏は自ら臨床試験に参加する意向を示しています。彼の言葉によれば、「腰痛がひどく、頻繁に病院に行かなければならない。進行を遅らせる薬を飲んでいるが、あまり効果がなく、ただ頻繁に排尿するだけだ」と語り、常に透析が必要になるリスクがあることを明かしています。Nephrogenの成功は、彼自身を含む多くの患者にとって、病気からの「安全な解放」と「健康な未来」をもたらす可能性を秘めています。
Nephrogenは、TechCrunch Disrupt 2025のStartup Battlefieldのファイナリスト20社の一つに選ばれており、その革新的な技術が注目されています。